DÍA INTERNACIONAL DE LA HEMOFILIA

 

El 17 de abril se celebró el día internacional de la hemofilia. Que es un trastorno de la coagulación de la sangre por insuficiencia de una proteína conocida como factor VIII, aunque la insuficiencia de otros factores puede producir también trastornos de la coagulación. Los niños que nacen afectados pueden llegar a adultos con discapacidades que les impidan hacer una vida normal si no tienen acceso al tratamiento, que es la inyección intravenosa y permanente del factor VIII en el caso de la hemofilia A.

 

En nuestro país existen registrados 472 casos de pacientes hemofílicos (deben ser más) a quienes se les hace muy difícil obtener el factor VIII, que deben inyectarse de manera sostenida y permanente. De lo contrario, están condenados a padecer hemorragias severas y lesiones articulares invalidantes que les van a impedir hacer una vida normal. De nuestros casos, 85% corresponden a Hemofilia por déficit del factor VIII, un 10% a deficiencia del factor IX, y el restante 5% a deficiencias de los factores VII, X y XI.

 

El registro y ayuda a estos pacientes con hemofilia en nuestro país ha sido por más de 25 años responsabilidad casi exclusiva de la “Fundación de Apoyo al Hemofílico” que dirige Haydé Benoit García, una acción altruista que necesita del respaldo y el empoderamiento del Ministerio de Salud Pública a través del Programa de Medicamentos de Alto Costo.

 

El tratamiento de la hemofilia A con factor VIII, además de tener que inyectarse por vía intravenosa, tiene otro problema. Que el cuerpo puede desarrollar anticuerpos inhibidores. Sin embargo, existe en el mercado, un anticuerpo monoclonal (Emicizumab) desarrollado con tecnología de ADN recombinante en la línea celular del ovario del Hámster (CHO) que es un mamífero roedor chino. Esta molécula de última generación imita la función que realiza el factor VIII, pero sin estimular la producción de anticuerpos inhibidores.

 

En la República Dominicana tenemos 30 niños en el programa con Emicizumab que les ha cambiado la vida a ellos y a sus familias. Se inyecta vía subcutánea una vez a la semana al principio y luego cada 4 o cada 8 semanas. Como está registrado y se puede obtener en el país,  es deber del gobierno hacer un racional y mejor uso de los recursos, para que todos los niños y adultos con hemofilia tengan acceso a este medicamento. 

Marcos Díaz Guillén

pediatra-neonatólogo

Santo Domingo

República Dominicana.