Medicamentos Huérfanos

Los medicamentos huérfanos, son aquellos que están destinados a tratar enfermedades raras o poco comunes y que la industria farmacéutica no está en disposición de producir y comercializar bajo las condiciones normales del mercado. Como están destinados a una población relativamente pequeña, su rentabilidad es escasa, y son los Estados los que tienen que intervenir subsidiando su investigación y producción. Es muy parecido a lo que le sucede a un niño cuando han muerto sus padres, que pasa a depender del Estado u otra institución para poder desarrollarse.

La OMS reconoce la existencia de cinco a ocho mil enfermedades raras a las que también podríamos llamar “enfermedades huérfanas”, de las cuales, más del 80% son de origen genético. Tres de cada cuatro de estas enfermedades se inician en la niñez causando discapacidad grave. La Unión Europea reconoce como una enfermedad rara aquella con una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10,000 habitantes, y los EE.UU. la define como aquella que afecta a menos de 200,000 personas en ese país.

El 29 de febrero (fecha rara) se celebra el día internacional de las enfermedades raras. Una enfermedad definida como tal, no lo es solo por su prevalencia baja, sino también por su relevancia clínica, porque pone en peligro la vida y lleva a una discapacidad grave y crónica. Como enfermedades raras podemos mencionar: La fibrosis quística, las hemofilias, enfermedad de Pompe, polisacaridosis, amiloidosis etc.

¿Qué sucede en los países del primer mundo con esos pacientes y con los padres de esos niños?, que el Estado interviene creando leyes que facilitan la importación de los medicamentos huérfanos que por cierto son muy caros, o  auspiciando su investigación y producción para llevar alivio y esperanza a estas familias. Y, ¿Qué sucede en nuestros países?, que esos niños y adultos mueren después de haber tenido una existencia infeliz.

No hay dudas que la humanidad ha avanzado notablemente, pero arrastrando consigo demasiadas desigualdades e injusticias. Y seguiremos avanzando, hasta poder erradicar estas y muchas otras enfermedades. Se conseguirá con el desarrollo de la medicina genómica, cuando estemos en condiciones de sustituir el gen defectuoso por otro sano. Eso, no está muy lejos, ojalá que sea para la salud de todos por igual.

 Dr. Marcos Díaz Guillén

pediatra-neonatólogo

Santo Domingo, R.D.